மூலக்கூறு மாற்றங்களின் மெல்லிய பயணம்

முதலில், விஞ்ஞானிகள் வைரஸ் வேக்டர்களை பயன்படுத்தி செல்களில் திருத்தங்களைச் செய்தனர். ஆனால் இதனால் எதிர்பாராத இடங்களில் மாற்றங்கள் ஏற்பட்டது. சில நேரங்களில் புற்றுநோயை உருவாக்கும் அபாயமும் இருந்தது. இது மருத்துவத்தின் பாதுகாப்பை குறைத்தது.

பின்னர் மிகந்யூகிளியசஸ், ஜிங்க் ஃபிங்கர் நியூகிளியசஸ், டிரான்ஸ்கிரிப்ஷன் ஆக்டிவேட்டர் லைக் எஃபெக்டர் நியூகிளியசஸ் போன்ற தொழில்நுட்பங்கள் வந்தன. இவை குறிப்பிட்ட இடங்களில் மட்டுமே டி.என்.ஏ-வை வெட்ட முடிந்ததால், தேவையான மாற்றங்களைச் செய்ய உதவின. ஆனால் அவற்றின் வடிவமைப்பு மிகவும் சிக்கலானதாக இருந்தது.

மாற்றத்தை ஏற்படுத்திய CRISPR-Cas9

பின்னர் வந்த CRISPR-Cas9 என்ற புதிய கண்டுபிடிப்பு ஜீன் எடிட்டிங்கில் பெரிய புரட்சியை ஏற்படுத்தியது. இதில் RNA மூலக்கூறு வழியாக Cas9 எனும் நியூகிளியசை நோக்கி வழிநடத்தி, குறிப்பிட்ட டி.என்.ஏ பகுதியை வெட்டி மாற்றம் செய்ய முடிந்தது. இது முன்பு இருந்த கடுமையான protein engineering-ஐ மாற்றி, எளிமையான வழியில் மாற்றங்களைச் செய்தது.

இதனால் மரபணு திருத்தம் வேகமாகவும், குறைந்த செலவில், குறைந்த தவறுகளுடன் நடைபெற ஆரம்பித்தது. உலகம் முழுவதும் ஆராய்ச்சி மற்றும் சிகிச்சை வளர்ச்சிக்கு இது வழிவகுத்தது.

புதிய எடிட்டர்களின் உதவி

CRISPR-Cas9 அடிப்படையில் பேஸ் எடிட்டர்ஸ், பிரைம் எடிட்டர்ஸ் என்ற புதிய கருவிகள் உருவானது. இவை இரட்டை முறிவுகள் இல்லாமல், ஒரு டி.என்.ஏ அடிப்படைவை மற்றொன்றாக மாற்ற முடியும். உதாரணமாக, சைடோசைனைக் தைமினாக மாற்றலாம்.

பிரைம் எடிட்டர்ஸ் Cas9 மற்றும் ரிவர்ஸ் டிரான்ஸ்கிரிப்டேஸ் எனும் எந்திரத்தை இணைத்து, புதிய டி.என்.ஏ பகுதியை எழுத உதவுகின்றன. இதனால் தவறுகள் குறைந்து, பாதுகாப்பும் அதிகரிக்கிறது. நோயாளி தலையாய மரபணு நிலைகளுக்கு ஏற்றவாறு சிகிச்சையை மாற்றும் திறனும் ஏற்பட்டது.

ஸ்டெம் செல்களின் சக்தி

ஜீன் எடிட்டிங் மற்றும் ஸ்டெம் செல்களின் இணைப்பு புதுப்பிக்கும் மருத்துவத்தில் புதிய திசையைக் காட்டியது. அடல்ட் செல்களை ஸ்டெம் செல்களாக மாற்றி, வெளியே திருத்தி, பிறகு உடலுக்குள் மாற்றி, நோயை நிரந்தரமாக குணப்படுத்த முடிகிறது. இதில் நோய் காரணத்தை முற்றிலும் சரி செய்ய முடியும்.

உதாரணமாக, ரத்தம் உருவாக உதவும் ஹீமேடோபோயடிக் ஸ்டெம் செல்களை திருத்தி, சிக்கிள் செல்அனீமியா மற்றும் பீட்டா தலசீமியா போன்ற நோய்களை நிரந்தரமாக குணப்படுத்த முடிகிறது.

மருத்துவ பரிசோதனைகளின் முன்னேற்றம்

இந்நிலையில் நடந்த பரிசோதனைகள் சிறந்த விளைவுகளை காட்டின. நோயாளிகளின் வாழ்க்கை தரம் மேம்பட்டது. ரத்தம் மாற்றும் தேவையும் குறைந்தது. இதனால் இந்த தொழில்நுட்பங்கள் மருத்துவ உலகில் நடைமுறை சிகிச்சையாக வலுவாக நம்பிக்கை பெற்றது.

இன்னும் நரம்பியல், கண் நோய்கள், மெட்டபாலிக் நோய்கள் போன்றவற்றுக்கும் சிகிச்சை முயற்சிகள் நடக்கின்றன. ஆனால் சில சவால்களும் உள்ளன. குறிப்பாக, கருவிகளை நோயான பகுதிக்கு நேரடியாக கொண்டு செல்லும் சிரமம், பாதுகாப்பு சோதனை போன்றவை.

ஒழுங்குகள் மற்றும் ஒழுங்கியல் விவாதங்கள்

ஜீன் எடிட்டிங் மிகுந்த சக்தி கொண்டது என்பதால், கடுமையான ஒழுங்குகள் தேவைப்படுகின்றன. தவறான இடங்களில் மாற்றம் ஏற்படும் அபாயம், எதிர்கால தலைமுறையிலும் பாதிப்பு ஏற்படும் அபாயம் போன்றவை கவலை அளிக்கின்றன.

கலையரங்கோ, குழந்தைக்கு 'டிசைனர்' மாற்றங்களைச் செய்வது போன்றவை சமுதாய சிக்கல்களையும் உருவாக்குகின்றன. இதனால் உலகளாவிய ஆராய்ச்சி குழுக்கள் சில விதிகளில் ஒத்த முடிவு வரும் வரை நிலைத்திருத்தங்களை தடுப்பதை பரிந்துரைக்கின்றன.

விநியோக சவால்கள்

ஜீன் எடிட்டிங் கருவிகளை சரியான செல்களுக்கு கொண்டு செல்வது சவாலானது. வைரஸ் வேக்டர்ஸ் திறமையாக செயல் புரிகின்றன. ஆனால் சில நேரங்களில் உடலில் எதிர்ப்பு உருவாகும் அபாயம் உண்டு.

இல்லாதவை போன்று லிப்பிட் நானோபார்டிகல்ஸ், எலெக்ட்ரோபோரேஷன் போன்றவையும் பயன்படுத்தப்படுகின்றன. ஆனால் எல்லாவற்றுக்கும் சவால்கள் இருக்கின்றன. புதிய தொழில்நுட்பங்கள் இந்த சவால்களை குறைக்கும் முயற்சியில் இருக்கின்றன.

எதிர்காலம்

RNA எடிட்டிங் போன்ற புதிய முயற்சிகள் தற்காலிக மாற்றங்களை ஏற்படுத்தி, பாதுகாப்பான சிகிச்சையை தருகின்றன. AI, மெஷின் லெர்னிங் போன்றவை விரைவில் அதிக துல்லியத்தை ஏற்படுத்துகின்றன. ஸிந்தெட்டிக் பையாலஜி சிக்கல்களை தீர்க்க உதவும்.

முக்கிய அம்சங்கள்

• வைரஸ் வேக்டர்ஸ் முதல் CRISPR-Cas9 வரை வளர்ச்சி

• ஸ்டெம் செல்களுடன் இணைந்து சிகிச்சை மாற்றம்

• விநியோகம், பாதுகாப்பு, ஒழுங்கியல் சிக்கல்கள் இன்னும் உள்ளன

• புதிய தொழில்நுட்பங்கள் மேலும் துல்லியத்தையும் விரிவான சிகிச்சையையும் தருகின்றன